Het onderzoeksmiddel: LY4256984

LY4256984 behoort tot een groep medicijnen die ontworpen is om bepaalde genen in het lichaam te vinden en de werking ervan te veranderen. Genen zijn als handleidingen in onze cellen die ons lichaam vertellen hoe het eruit moet zien (zoals kleur van ogen en haar) en hoe het moet werken. Genen bevatten de instructies om eiwitten te maken. Eiwitten zijn de bouwstenen die ons lichaam helpen met groeien, functioneren en gezond blijven. LY4256984 is bedoeld om specifieke eiwitten te vinden die bijdragen aan de ontwikkeling van ALS en om een fout te corrigeren in het gen dat deze eiwitten maakt. Dit helpt de cellen om de juiste eiwitten aan te maken en verbetert de communicatie tussen de zenuwcellen die door ALS verloren is gegaan.

De OWAA-studie is een fase 1-onderzoek. Het voornaamste doel van een fase1-onderzoek is om te zien of een nieuw geneesmiddel veilig is. De studie is gerandomiseerd, dubbelblind en placebo gecontroleerd opgezet. Een placebo is een middel dat eruitziet als LY4256984, maar geen werkzame stof bevat. Onderzoekers gebruiken placebo’s om te kijken of het te onderzoeken middel beter werkt of veiliger is. Via een loting wordt bepaald welke behandeling u ontvangt (randomisatie). Noch uzelf noch de onderzoekers weten wie het echte middel krijgt en wie een placebo (dubbelblind).

Er zijn 4 groepen proefpersonen met ongeveer 8 proefpersonen in elke groep. Er worden vier verschillende doses LY4256984 onderzocht om de beste (veilige en verdraagbare) dosis voor proefpersonen te vinden. Elke groep krijgt een andere (meestal toenemende) dosis van het onderzoeksmiddel. Dit wordt ‘dosisescalatie’ genoemd. De dosis van het onderzoeksmiddel dat u krijgt, hangt af van wanneer u begint met het onderzoek.

• Als u 1 van de eerste 2 deelnemers bent die een nieuwe dosis krijgt, heeft u elk een kans van 1 op 2 (50%) dat u LY4256984 of een placebo krijgt.
• Voor de overige deelnemers in die doseringsgroep is de kans 5 op 6 (83%) op LY4256984 en 1 op 6 (17%) op placebo.

Van hieraf aan bedoelen we met het woord ‘onderzoeksmiddel’ steeds LY4256984 of placebo. Het onderzoeksmiddel wordt toegediend via een ruggenprik.

Deelname aan de studie duurt in totaal 53 weken, oftewel iets meer dan een jaar, waarin er 17 bezoeken aan het ziekenhuis plaatsvinden. Er vinden ook 7 telefoongesprekken plaats. U krijgt het onderzoeksmiddel eens in de 4 weken in het ziekenhuis toegediend (4 doses in totaal). U wordt ongeveer 24 uur in het ziekenhuis geobserveerd nadat u op dag 1 de eerste dosis van het onderzoeksmiddel heeft gekregen. Bij alle andere bezoeken wordt u ten minste 6 uur geobserveerd nadat u het onderzoeksmiddel heeft gekregen. De andere bezoeken variëren in duur van 1 uur tot enkele uren.

Afhankelijk van het verloop van het onderzoek volgt er mogelijk een zogenaamde open-label fase, waarin alle deelnemers het onderzoeksmiddel LY4256984 krijgen.

Kan ik deelnemen aan de studie?

De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn:

• U bent tussen de 18 en 80 jaar
• Gediagnostiseerd met sporadisch ALS. ‘Sporadisch’ betekent dat de ziekte willekeurig voorkomt en niet geërfd wordt van iemands ouders (geen genetische ziekte) en iedereen kan treffen.
• Het begin van het eerste symptoom dat leidde tot de diagnose ALS was ≤24 maanden op het moment van het eerste bezoek voor deze studie
• Uw longinhoud is meer dan 50%
• U bent bereid meerdere ruggenprikken te ondergaan
• U bent in staat om lange studievisites, inclusief 1 overnachting, af te leggen in het ALS Centrum (in het UMC Utrecht).
• Als u momenteel medicatie voor ALS slikt, dan heeft u tenminste 30 dagen voor deelname aan deze studie een stabiele dosering.

Aanmelden en meer informatie

Als u geïnteresseerd bent in deelname aan de OWAA studie en past in het bovengenoemd profiel, dan kunt u ons een e-mail sturen via trialals@umcutrecht.nl. Vermeld hierbij alstublieft uw naam, geboortedatum en telefoonnummer. Ook wanneer u vragen heeft of twijfelt, kunt u ons altijd een bericht sturen. Wij zullen u zo snel mogelijk antwoorden en als het gewenst een moment met u plannen om uw vragen of twijfels samen rustig door te nemen.

Op dit moment is deze studie nog niet open voor deelname, wel kunt u alvast interesse kenbaar maken om mee te doen aan medicijnonderzoek via de contactgegevens hierboven.